Clinical & Medical Affairs
Real-World Evidence.
Strategische Generierung von Real-World Evidence (RWE) und Real-World Data (RWD). Wir konzipieren methodisch saubere Beobachtungs- und Registerstudien für HTA-Submissions, Label Extensions und Post-Market Requirements.
Reichen RCT-Daten allein noch für den Payer aus?
Randomisierte kontrollierte Studien (RCTs) beweisen Efficacy, aber HTA-Behörden fordern zunehmend Effectiveness im echten Behandlungsalltag. Das Fehlen valider RWE-Konzepte blockiert heute systematisch den Erstattungserfolg:
- Die Evidenzlücke im HTA. Wie überbrücken Sie die Lücke zwischen stark selektierten RCT-Populationen und den komplexeren, multimorbiden Patienten im tatsächlichen Versorgungsalltag für G-BA und NICE?
- Post-Market-Signals. Wie bauen Sie ein Frühwarnsystem auf, das unvorhergesehene Post-Market-Sicherheitssignale rechtzeitig identifiziert, bevor Regulatoren Label-Einschränkungen erzwingen?
- Label Extensions ohne Phase 3. Wann und wie können qualitativ hochwertige Real-World Data (RWD) genutzt werden, um Zulassungserweiterungen (Label Extensions) für seltene Subpopulationen ohne teure neue Phase-3-Studien zu erwirken?
Von der pragmatischen Register-Strategie bis zur Publikation: Wir implementieren methodisch belastbare RWE-Designs, die nicht als “minderwertige Evidenz” abgewertet werden.
Unsere RWE-Leistungen.
Wir verbinden epidemiologische Strenge mit strategischem Market Access, um Daten zu generieren, die bei Behörden, Kassen und Ärzten tatsächliche Akzeptanz finden.
Pharma: Register- & Beobachtungsstudien
End-to-End Design von Krankheitsregistern, nicht-interventionellen Studien (NIS) und pragmatischen klinischen Studien (PCTs), um belastbare Langzeitdaten zu Wirksamkeit und Sicherheit zu erheben.
MedTech & IVD: PMCF & PMPF nach MDR/IVDR
Strategische Konzeption und Durchführung von Post-Market Clinical Follow-Up (PMCF) für Medizinprodukte und Post-Market Performance Follow-Up (PMPF) für In-vitro-Diagnostika zur Sicherung der CE-Zertifizierung.
HTA-kompatible Datenstrategie
Sicherstellung, dass RWE-Endpunkte exakt auf die Anforderungen der HTA-Behörden (G-BA anwendungsbegleitende Datenerhebung, NICE RWE Framework) abgestimmt sind, um Erstattungsrabatte zu minimieren.
Claims Data & retrospektive Analysen
Auswertung sekundärer Datenquellen wie elektronischer Gesundheitsakten (EHR) und Abrechnungsdaten (Claims Data), um Treatment Pathways, Burden of Illness und Outcomes-Based-Agreements zu stützen.
Häufige Fragen zu Real-World Evidence.
Akzeptiert der G-BA Real-World Evidence?
Ja, aber unter sehr strengen methodischen Auflagen. Besonders bei Orphan Drugs oder Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs) fordert der G-BA zunehmend eine anwendungsbegleitende Datenerhebung (abD), um anfängliche Evidenzlücken aus Zulassungsstudien systematisch zu schließen. Die RWE muss hier höchste Qualitätsstandards erfüllen.
Was ist der Unterschied zwischen RWD und RWE?
Real-World Data (RWD) sind die Rohdaten aus dem Versorgungsalltag (z.B. Patientenakten, Abrechnungsdaten, Wearables). Real-World Evidence (RWE) ist die klinische Evidenz, die durch strukturierte methodische Analyse dieser Rohdaten gewonnen wird. Aus RWD wird erst durch das richtige Studiendesign nutzbare RWE.
Können RWE-Daten ein RCT komplett ersetzen?
In der Regel nicht für die Erstzulassung von Blockbuster-Medikamenten. Für Label Extensions (Zulassungserweiterungen) in seltenen Indikationen oder als externe Kontrollarme (Synthetic Control Arms) in einarmigen Studien werden RWE-Daten jedoch zunehmend von FDA und EMA als primäre Evidenzquelle akzeptiert.
Ab wann sollte RWE in die Strategie integriert werden?
Idealerweise in Phase 2. Wer erst nach dem Launch merkt, dass Registerdaten für die HTA-Verlängerung fehlen, verliert kritische Monate. Eine proaktive RWE-Strategie setzt früh an und nutzt bereits während Phase 3 erste Beobachtungskohorten, um den “Burden of Disease” gegenüber Payern zu belegen.
Ergänzende Market Access Expertise.
Schließen Sie Ihre Evidenzlücken.
Beschreiben Sie uns Ihre aktuelle RCT-Situation. Wir prüfen unverbindlich, mit welchem RWE-Design Sie Payer und Regulatoren am effektivsten überzeugen