Affari clinici e medici
Dati provenienti dal mondo reale.
Generazione strategica di Real-World Evidence (RWE) e Real-World Data (RWD). Progettiamo studi osservazionali e basati su registri, condotti secondo metodi rigorosi, per le richieste di valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA), le estensioni delle indicazioni terapeutiche e i requisiti post-commercializzazione.
I dati degli RCT sono ancora sufficienti per il pagatore?
Gli studi randomizzati controllati (RCT) dimostrano l'efficacia, ma le autorità di valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA) richiedono sempre più spesso l'efficacia nella pratica clinica quotidiana. L'assenza di modelli RWE validi ostacola oggi sistematicamente il successo del rimborso:
- Il divario di evidenze nell’HTA. Come colmate il divario tra le popolazioni RCT altamente selezionate e i pazienti più complessi e multimorbidi nella pratica clinica quotidiana per il G-BA e il NICE?
- Segnali post-commercializzazione. Come si crea un sistema di allerta precoce in grado di identificare tempestivamente segnali di sicurezza post-commercializzazione imprevisti, prima che le autorità di regolamentazione impongano restrizioni sulle etichette?
- Estensioni dell'indicazione senza studi di fase 3. Quando e come è possibile utilizzare dati reali (RWD) di alta qualità per ottenere estensioni dell'indicazione terapeutica (label extensions) per sottopopolazioni rare senza ricorrere a costosi nuovi studi di fase 3?
Dalla strategia pragmatica di registrazione alla pubblicazione: realizziamo progetti RWE metodologicamente validi, che non vengano sminuiti come “evidenza di qualità inferiore”.
I nostri servizi RWE.
Uniamo il rigore epidemiologico a un approccio strategico di accesso al mercato per generare dati che incontrino un'effettiva accettazione da parte delle autorità, delle casse malattia e dei medici.
Settore farmaceutico: studi di registro e studi osservazionali
Progettazione end-to-end di registri clinici, studi non interventistici (NIS) e studi clinici pragmatici (PCT) al fine di raccogliere dati affidabili a lungo termine sull’efficacia e la sicurezza.
Tecnologie mediche e dispositivi diagnostici in vitro: PMCF e PMPF ai sensi del MDR/IVDR
Progettazione strategica e realizzazione del follow-up clinico post-commercializzazione (PMCF) per i dispositivi medici e del follow-up delle prestazioni post-commercializzazione (PMPF) per i dispositivi diagnostici in vitro, al fine di garantire la certificazione CE.
Strategia dei dati compatibile con l'HTA
Garantire che gli endpoint RWE siano perfettamente allineati ai requisiti delle autorità HTA (raccolta dei dati durante l'uso richiesta dal G-BA, quadro RWE del NICE) al fine di ridurre al minimo gli sconti sui rimborsi.
Dati sui sinistri e analisi retrospettive
Analisi di fonti di dati secondarie, quali le cartelle cliniche elettroniche (EHR) e i dati relativi alle richieste di rimborso (Claims Data), a supporto dei percorsi terapeutici, del carico di malattia e degli accordi basati sugli esiti.
Domande frequenti sulle prove del mondo reale.
Il G-BA accetta le prove provenienti dal mondo reale?
Sì, ma a condizioni metodologiche molto rigorose. Soprattutto nel caso dei farmaci orfani o dei medicinali per terapie avanzate (ATMP), il G-BA richiede sempre più spesso una raccolta di dati post-commercializzazione (abD) per colmare sistematicamente le lacune iniziali nelle prove scientifiche emerse dagli studi di autorizzazione. In questo contesto, la ricerca sul mondo reale (RWE) deve soddisfare i più elevati standard di qualità.
Qual è la differenza tra RWD e RWE?
I dati del mondo reale (RWD) sono i dati grezzi provenienti dalla pratica clinica quotidiana (ad es. cartelle cliniche, dati di fatturazione, dispositivi indossabili). L'evidenza del mondo reale (RWE) è l'evidenza clinica ottenuta attraverso un'analisi metodologica strutturata di tali dati grezzi. Solo grazie a un adeguato disegno dello studio i dati del mondo reale (RWD) si trasformano in evidenza del mondo reale (RWE) utilizzabile.
I dati di RWE possono sostituire completamente un RCT?
Di norma, non per la prima autorizzazione all'immissione in commercio di farmaci di grande successo. Tuttavia, per le estensioni di indicazione (label extensions) in indicazioni rare o come bracci di controllo sintetici (synthetic control arms) in studi a braccio singolo, i dati RWE vengono sempre più spesso accettati dalla FDA e dall'EMA come fonte primaria di evidenza.
A partire da quando RWE dovrebbe essere integrata nella strategia?
Idealmente nella fase 2. Chi si accorge solo dopo il lancio che mancano i dati di registrazione per il rinnovo dell’HTA, perde mesi cruciali. Una strategia RWE proattiva parte in anticipo e utilizza già durante la fase 3 le prime coorti di osservazione per dimostrare il “peso della malattia” nei confronti dei pagatori.
Competenze complementari in materia di accesso al mercato.
Competenza
HEOR e modellizzazione
Modellizzazione dell'economia sanitaria sulla base dei vostri dati RWE.
CompetenzaDossier HTA
L'integrazione di RWE nelle vostre prime valutazioni dei benefici.
CompetenzaStrategia di accesso al mercato
Analisi del panorama dei pagatori e scenari di determinazione dei prezzi prima del lancio.
Colmate le vostre lacune.
Descriveteci la vostra attuale situazione relativa agli studi clinici randomizzati (RCT). Verificheremo, senza alcun impegno, quale disegno di studio RWE vi consentirà di convincere nel modo più efficace i pagatori e le autorità di regolamentazione