Come sviluppano le aziende farmaceutiche e biotech una strategia CMC che acceleri l'autorizzazione del medicinale anziché rallentarla?

Chemistry, Manufacturing and Controls raramente frena un'autorizzazione perché manca un singolo requisito documentale, ma perché i filoni vengono elaborati nell'ordine sbagliato. Tre decisioni agiscono lungo l'intero ciclo di vita: la formulazione, il processo di produzione e la scelta dei fornitori. Tutte finiscono nel CTD Modulo 3 e devono essere scientificamente motivate secondo la logica Quality by Design di ICH Q8, Q9 e Q10. Chi prende queste decisioni solo dopo l'avvio della fase clinica le trasforma in un collo di bottiglia, perché ogni modifica successiva comporta nel peggiore dei casi nuovi dati di stabilità, una nuova validazione del processo e una variazione.

È proprio qui che interveniamo: la strategia CMC rende visibile precocemente quale decisione è critica, prima che il dossier venga redatto e il processo venga validato alla scala commerciale. Questo anticipa il carico di lavoro, portandolo là dove le modifiche sono ancora economiche. Nel tech transfer emerge lo stesso collo di bottiglia: se il processo di produzione validato diverge dal processo di sviluppo presentato, si crea un divario tra dossier e realtà. Dopo l'autorizzazione, ogni correzione diventa allora una variazione ai sensi del (CE) n. 1234/2008, che di regola viene gestita come variazione di Tipo II soggetta ad approvazione, invece di essere un semplice adeguamento interno.