Come si presenta un dossier HTA che dimostri il beneficio aggiuntivo presso G-BA, IQWiG, NICE o HAS?
Elaboriamo dossier HTA per la valutazione precoce del beneficio secondo AMNOG e per le procedure di valutazione presso NICE e HAS. Per i dispositivi medici supportiamo documentazione informativa e valutazione del metodo secondo § 137h SGB V, nonché le procedure di osservazioni e audizione previste.
Panoramica
Cosa richiedono le autorità HTA a un dossier?
Submission per AMNOG (G-BA / IQWiG), NICE STA, HAS e §137h SGB V, condotte da senior advisor secondo il Methodenpapier IQWiG e AM-NutzenV
Ultimo aggiornamento: 9 ottobre 2026
I requisiti per i dossier HTA variano a seconda della procedura di valutazione. Mentre nella procedura AMNOG il beneficio aggiuntivo viene valutato rispetto alla terapia di confronto appropriata stabilita dal G-BA, NICE, HAS e la valutazione del metodo secondo § 137h SGB V prevedono ciascuno requisiti propri in materia di evidenze, termine di confronto e valutazione.
- La terapia di confronto appropriata (zVT) nel procedimento AMNOG secondo § 35a SGB V viene stabilita dal G-BA. Se manca un confronto diretto con questa zVT, occorre verificare se il beneficio aggiuntivo possa essere dimostrato tramite un confronto indiretto metodologicamente adeguato. In assenza di evidenze comparative adeguate, la dimostrazione di un beneficio aggiuntivo risulta notevolmente più difficile.
- Gli endpoint rilevanti per il paziente sono determinanti. L'IQWiG valuta, secondo il proprio Methodenpapier, principalmente mortalità, morbilità e qualità della vita correlata alla salute; gli endpoint surrogati vengono accettati solo se ne è dimostrata la validazione.
- Il Regolamento (UE) 2021/2282 istituisce la valutazione clinica comune (Joint Clinical Assessment) a livello UE; le domande PICO vengono consolidate tra più Stati membri, aumentando il numero di confronti e sottogruppi da considerare.
- I dispositivi medici non sono soggetti alla valutazione precoce del beneficio secondo AMNOG. Per determinati nuovi metodi diagnostici e terapeutici ospedalieri, la cui applicazione tecnica si basa in modo determinante su dispositivi medici ad alto rischio e che presentano un nuovo concetto teorico-scientifico, si applica la procedura di valutazione secondo § 137h SGB V. La delimitazione finora vigente, compreso il carattere particolarmente invasivo, resta rilevante fino all'applicazione della procedura estesa.
Servizi
Come la supportiamo
Strategia Comparatore ed Endpoint
Definizione precoce della probabile terapia di confronto appropriata secondo SGB V §35a e degli endpoint rilevanti per il paziente secondo il Methodenpapier IQWiG, documentata in un documento strategico prima del lock del disegno dello studio.
Elaborazione Dossier AMNOG (G-BA / IQWiG)
Dossier completo secondo AM-NutzenV e Verfahrensordnung del G-BA, inclusi tutti i moduli, con derivazione documentata dell'entità e della probabilità del beneficio aggiuntivo per ciascun gruppo di pazienti.
Valutazione §137h per dispositivi medici
Elaborazione della documentazione informativa secondo SGB V §137h per metodi con dispositivi medici ad alto rischio, con strutturazione delle evidenze secondo i criteri di valutazione del G-BA.
Mock Review e Osservazioni
Simulazione della valutazione dell'autorità (Mock Review) prima della presentazione e redazione delle osservazioni scritte al rapporto di valutazione IQWiG con confutazione documentata delle criticità.
Audizione Orale
Preparazione e accompagnamento all'audizione orale presso il G-BA, inclusa la linea argomentativa, l'anticipazione delle domande e la ripartizione concordata dei ruoli nella presentazione.
Come collaboriamo
Cosa conta davvero
Un dossier HTA viene valutato in base alla sua coerenza con la terapia di confronto predefinita. Nel procedimento AMNOG secondo SGB V §35a il G-BA stabilisce la terapia di confronto appropriata, ed è esattamente rispetto a questo regime che il beneficio aggiuntivo deve essere dimostrato.
Ne consegue un ordine preciso: prima viene la probabile zVT, poi la scelta degli endpoint rilevanti per il paziente secondo il Methodenpapier IQWiG, poi il disegno dello studio, e solo dopo il dossier. Chi inverte questa sequenza e fissa prima il disegno dello studio rischia di costruire le evidenze contro il comparatore sbagliato.
Questo è l'errore più costoso nel procedimento: se manca un confronto diretto con la zVT, resta solo da verificare se sono possibili confronti indiretti idonei.
La difficoltà si ripresenta nella traduzione tra i diversi sistemi di valutazione. Una submission NICE pone al centro la costo-efficacia, AMNOG considera l'entità e la probabilità del beneficio aggiuntivo per gruppo di pazienti, e ai sensi del Regolamento (UE) 2021/2282 la valutazione clinica comune consolida le domande PICO tra più Stati membri.
Per determinati nuovi metodi ospedalieri con dispositivi medici ad alto rischio non si applica AMNOG, bensì SGB V §137h con propria logica. Costruiamo la sintesi delle evidenze in modo da soddisfare il requisito di confronto più ampio, adattando solo l'argomentazione per ciascuna autorità, invece di ricominciare da capo per ogni procedimento.
Il Mock Review evidenzia prima della presentazione il punto in cui un valutatore metterà in discussione il beneficio aggiuntivo, finché la risposta appartiene ancora al dossier e non solo all'audizione orale.
Il nostro approccio
Il nostro approccio
Fase
Risultato
Strategia Comparatore ed Endpoint
Probabile zVT e endpoint rilevanti per il paziente definiti, allineati al disegno dello studio esistente prima della raccolta dei dati.
Valutazione delle Evidenze e Gap Analysis
Valutazione se le evidenze disponibili indirizzano la zVT secondo SGB V §35a; lacune identificate con opzioni (confronto indiretto, RWE, sottogruppi).
Elaborazione del Dossier
Dossier completo secondo AM-NutzenV o submission secondo metodologia NICE/HAS, con derivazione del beneficio aggiuntivo documentata in modo coerente.
Mock Review
Simulazione della valutazione IQWiG/NICE con elenco delle probabili contestazioni e passaggi del dossier revisionati prima della presentazione.
Presentazione e Osservazioni
Dossier presentato nei termini, osservazioni scritte al rapporto di valutazione con confutazione delle criticità.
Audizione Orale
Audizione presso il G-BA preparata, con linea argomentativa concordata e risposte alle domande documentate.
Errori tipici
Perché i progetti spesso falliscono
La terapia di confronto appropriata viene chiarita troppo tardi.
Se la zVT secondo SGB V §35a viene presa in considerazione solo in fase di redazione del dossier, lo studio registrativo potrebbe essere condotto contro placebo o un altro comparatore. Se manca un confronto diretto con la zVT, occorre verificare se siano possibili confronti indiretti adeguati. Altrimenti la dimostrazione di un beneficio aggiuntivo può fallire.
Gli endpoint surrogati vengono utilizzati senza validazione.
L'IQWiG accetta, secondo il proprio Methodenpapier, principalmente mortalità, morbilità e qualità della vita; la sopravvivenza libera da progressione o un valore di laboratorio senza validazione surrogatoria documentata non supporta l'argomentazione del beneficio.
I gruppi di pazienti non vengono delimitati con precisione.
Il G-BA valuta l'entità e la probabilità del beneficio aggiuntivo per ciascun gruppo di pazienti; una suddivisione troppo grossolana o incoerente con l'indicazione terapeutica porta alcuni sottogruppi a risultare privi di beneficio aggiuntivo riconosciuto.
I dispositivi medici vengono inquadrati nello schema AMNOG.
Determinati nuovi metodi con dispositivi medici ad alto rischio seguono il percorso SGB V §137h con propria logica di valutazione e proprie scadenze; chi li costruisce come una valutazione del beneficio farmaceutico indirizza i criteri sbagliati.
I requisiti EU-HTA vengono interpretati in chiave nazionale.
Ai sensi del Regolamento (UE) 2021/2282, le domande PICO vengono consolidate tra più Stati membri; chi imposta la sintesi delle evidenze su un'unica terapia di confronto nazionale dovrà fornire in seguito ulteriori confronti e sottogruppi per la valutazione clinica comune.
Market Access, RWE & rimborso
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FAQ
Domande frequenti
Fonti
- Sozialgesetzbuch Fünftes Buch (SGB V), §35a (Valutazione precoce del beneficio) e §137h (Metodi con dispositivi medici ad alta classe di rischio), testo primario
- Arzneimittel-Nutzenbewertungsverordnung (AM-NutzenV), testo primario
- Verfahrensordnung des Gemeinsamen Bundesausschusses (VerfO G-BA)
- IQWiG, Allgemeine Methoden (Methodenpapier)
- Regolamento (UE) 2021/2282 sulla valutazione delle tecnologie sanitarie (Regolamento HTA), testo primario
- NICE, Health Technology Evaluations: the manual (Single Technology Appraisal)
- GKV-Beitragssatzstabilisierungsgesetz, BGBl. 2026 I n. 228, articolo 1, numero 56c (nuova formulazione del § 137h, comma 1, SGB V)
- G-BA, delibera procedurale del 17 settembre 2026 sulla modifica del § 137h SGB V da parte del BStabG: https://www.g-ba.de/beschluesse/8019/
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- SGB V §35a (Valutazione precoce del beneficio dei medicinali, AMNOG)
- SGB V §137h (Valutazione di nuovi metodi diagnostici e terapeutici con dispositivi medici ad alto rischio)
- Arzneimittel-Nutzenbewertungsverordnung (AM-NutzenV)
- Verfahrensordnung des Gemeinsamen Bundesausschusses (VerfO G-BA)
- IQWiG Allgemeine Methoden (Methodenpapier)
- Regolamento (UE) 2021/2282 (Regolamento HTA, EU-HTAR)
- NICE Health Technology Evaluations: the manual (Single Technology Appraisal)
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