Come si presenta un dossier HTA che dimostri il beneficio aggiuntivo presso G-BA, IQWiG, NICE o HAS?
Elaboriamo dossier HTA completi per AMNOG (G-BA e IQWiG), NICE Single Technology Appraisal, HAS e §137h SGB V, e vi accompagniamo durante la fase di osservazioni fino all'audizione orale. Il beneficio aggiuntivo non si determina nella fase di redazione, ma nella scelta della terapia di confronto appropriata: se il comparatore viene stabilito solo al momento della presentazione, l'intera catena di evidenze è costruita contro il regime di confronto sbagliato e non è più recuperabile.
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Panoramica
Cosa richiedono le autorità HTA a un dossier?
Submission per AMNOG (G-BA / IQWiG), NICE STA, HAS e §137h SGB V, condotte da senior advisor secondo il Methodenpapier IQWiG e AM-NutzenV
Ultimo aggiornamento: 2026-06-13
Un dossier HTA deve dimostrare metodologicamente il beneficio aggiuntivo di un prodotto rispetto a una terapia di confronto predefinita, non solo l'efficacia rispetto al placebo. I quattro punti in cui i dossier falliscono sistematicamente:
- La terapia di confronto appropriata (zVT) nel procedimento AMNOG secondo SGB V §35a viene stabilita dal G-BA, non scelta dal produttore. Se lo studio registrativo non prevede un confronto diretto (head-to-head) con questa zVT, manca la base per il beneficio aggiuntivo, indipendentemente dalla qualità dei dati.
- Gli endpoint rilevanti per il paziente sono determinanti. L'IQWiG valuta, secondo il proprio Methodenpapier, principalmente mortalità, morbilità e qualità della vita correlata alla salute; gli endpoint surrogati vengono accettati solo se ne è dimostrata la validazione.
- Il Regolamento (UE) 2021/2282 istituisce la valutazione clinica comune (Joint Clinical Assessment) a livello UE; le domande PICO vengono consolidate tra più Stati membri, aumentando il numero di confronti e sottogruppi da considerare.
- I dispositivi medici non seguono il percorso AMNOG. I metodi che impiegano dispositivi medici ad alto rischio in regime di ricovero rientrano nel SGB V §137h; la logica di valutazione, le scadenze e i requisiti di evidenza differiscono fondamentalmente dalla valutazione del beneficio dei medicinali.
Servizi
Come la supportiamo
Strategia Comparatore ed Endpoint
Definizione precoce della probabile terapia di confronto appropriata secondo SGB V §35a e degli endpoint rilevanti per il paziente secondo il Methodenpapier IQWiG, documentata in un documento strategico prima del lock del disegno dello studio.
Elaborazione Dossier AMNOG (G-BA / IQWiG)
Dossier completo secondo AM-NutzenV e Verfahrensordnung del G-BA, inclusi tutti i moduli, con derivazione documentata dell'entità e della probabilità del beneficio aggiuntivo per ciascun gruppo di pazienti.
Submission NICE STA & HAS
Elaborazione della submission per il NICE Single Technology Appraisal e il procedimento HAS, con adattamento della sintesi delle evidenze e della logica di confronto alla metodologia della rispettiva autorità.
Scopri di più →Valutazione §137h per dispositivi medici
Elaborazione della documentazione informativa secondo SGB V §137h per metodi con dispositivi medici ad alto rischio, con strutturazione delle evidenze secondo i criteri di valutazione del G-BA.
Mock Review e Osservazioni
Simulazione della valutazione dell'autorità (Mock Review) prima della presentazione e redazione delle osservazioni scritte al rapporto di valutazione IQWiG con confutazione documentata delle criticità.
Audizione Orale
Preparazione e accompagnamento all'audizione orale presso il G-BA, inclusa la linea argomentativa, l'anticipazione delle domande e la ripartizione concordata dei ruoli nella presentazione.
Come collaboriamo
Cosa conta davvero
Un dossier HTA non viene valutato in base alla qualità dei suoi dati, ma alla sua coerenza con la terapia di confronto predefinita. Nel procedimento AMNOG secondo SGB V §35a il G-BA stabilisce la terapia di confronto appropriata, ed è esattamente rispetto a questo regime che il beneficio aggiuntivo deve essere dimostrato. Ne consegue un ordine preciso: prima viene la probabile zVT, poi la scelta degli endpoint rilevanti per il paziente secondo il Methodenpapier IQWiG, poi il disegno dello studio, e solo dopo il dossier. Chi inverte questa sequenza e fissa prima il disegno dello studio rischia di costruire le evidenze contro il comparatore sbagliato. Questo è l'errore più costoso nel procedimento, perché non può essere corretto in fase di redazione.
Il secondo collo di bottiglia è la traduzione tra i diversi sistemi di valutazione. Una submission NICE pone al centro la costo-efficacia, AMNOG considera l'entità e la probabilità del beneficio aggiuntivo per gruppo di pazienti, e ai sensi del Regolamento (UE) 2021/2282 la valutazione clinica comune consolida le domande PICO tra più Stati membri. Per i dispositivi medici ad alto rischio in regime di ricovero non si applica AMNOG, bensì SGB V §137h con propria logica. Costruiamo la sintesi delle evidenze in modo da soddisfare il requisito di confronto più ampio, adattando solo l'argomentazione per ciascuna autorità, invece di ricominciare da capo per ogni procedimento. Il Mock Review evidenzia prima della presentazione il punto in cui un valutatore metterà in discussione il beneficio aggiuntivo, finché la risposta appartiene ancora al dossier e non solo all'audizione orale.
Il nostro approccio
Il nostro approccio
Fase
Risultato
Strategia Comparatore ed Endpoint
Probabile zVT e endpoint rilevanti per il paziente definiti, allineati al disegno dello studio esistente prima della raccolta dei dati.
Valutazione delle Evidenze e Gap Analysis
Valutazione se le evidenze disponibili indirizzano la zVT secondo SGB V §35a; lacune identificate con opzioni (confronto indiretto, RWE, sottogruppi).
Elaborazione del Dossier
Dossier completo secondo AM-NutzenV o submission secondo metodologia NICE/HAS, con derivazione del beneficio aggiuntivo documentata in modo coerente.
Mock Review
Simulazione della valutazione IQWiG/NICE con elenco delle probabili contestazioni e passaggi del dossier revisionati prima della presentazione.
Presentazione e Osservazioni
Dossier presentato nei termini, osservazioni scritte al rapporto di valutazione con confutazione delle criticità.
Audizione Orale
Audizione presso il G-BA preparata, con linea argomentativa concordata e risposte alle domande documentate.
Errori tipici
Perché i progetti spesso falliscono
La terapia di confronto appropriata viene chiarita troppo tardi.
Se la zVT secondo SGB V §35a viene considerata solo in fase di redazione del dossier, lo studio registrativo potrebbe essere condotto contro placebo o un altro comparatore. Un confronto head-to-head a posteriori non è più realizzabile e il beneficio aggiuntivo viene considerato non dimostrato.
Gli endpoint surrogati vengono utilizzati senza validazione.
L'IQWiG accetta, secondo il proprio Methodenpapier, principalmente mortalità, morbilità e qualità della vita; la sopravvivenza libera da progressione o un valore di laboratorio senza validazione surrogatoria documentata non supporta l'argomentazione del beneficio.
I gruppi di pazienti non vengono delimitati con precisione.
Il G-BA valuta l'entità e la probabilità del beneficio aggiuntivo per ciascun gruppo di pazienti; una suddivisione troppo grossolana o incoerente con l'indicazione terapeutica porta alcuni sottogruppi a risultare privi di beneficio aggiuntivo riconosciuto.
I dispositivi medici vengono inquadrati nello schema AMNOG.
I metodi con dispositivi medici ad alto rischio seguono il percorso SGB V §137h con propria logica di valutazione e proprie scadenze; chi li costruisce come una valutazione del beneficio farmaceutico indirizza i criteri sbagliati.
I requisiti EU-HTA vengono interpretati in chiave nazionale.
Ai sensi del Regolamento (UE) 2021/2282, le domande PICO vengono consolidate tra più Stati membri; chi imposta la sintesi delle evidenze su un'unica terapia di confronto nazionale dovrà fornire in seguito ulteriori confronti e sottogruppi per la valutazione clinica comune.
FAQ
Domande frequenti
Fonti
- Sozialgesetzbuch Fünftes Buch (SGB V), §35a (Frühe Nutzenbewertung) und §137h (Methoden mit Medizinprodukten hoher Risikoklasse), Primärtext
- Arzneimittel-Nutzenbewertungsverordnung (AM-NutzenV), Primärtext
- Verfahrensordnung des Gemeinsamen Bundesausschusses (VerfO G-BA)
- IQWiG, Allgemeine Methoden (Methodenpapier)
- Regolamento (UE) 2021/2282 sulla valutazione delle tecnologie sanitarie (Regolamento HTA), Primärtext
- NICE, Health Technology Evaluations: the manual (Single Technology Appraisal)
- https://theentourage.de/expertise/hta-dossier/ (contenuto della pagina esistente, revisionato)
Life Science Journal
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Case Study
Come si presenta nella pratica
Normative e standard considerati
- SGB V §35a (Valutazione precoce del beneficio dei medicinali, AMNOG)
- SGB V §137h (Valutazione di nuovi metodi diagnostici e terapeutici con dispositivi medici ad alto rischio)
- Arzneimittel-Nutzenbewertungsverordnung (AM-NutzenV)
- Verfahrensordnung des Gemeinsamen Bundesausschusses (VerfO G-BA)
- IQWiG Allgemeine Methoden (Methodenpapier)
- Regolamento (UE) 2021/2282 (Regolamento HTA, EU-HTAR)
- NICE Health Technology Evaluations: the manual (Single Technology Appraisal)
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