Perché il Market Access fallisce nonostante una registrazione riuscita, e come pianificare il rimborso fin dall'inizio?
Sviluppiamo strategie di Market Access per Pharma, Biotech, MedTech e IVD: requisiti di rimborso, corridoi di prezzo e posizionamento degli stakeholder vengono pianificati in anticipo e non solo dopo la registrazione, su DACH, UE e USA. Il vero punto cruciale è raramente l'autorità regolatoria, bensì la sequenza: chi scopre il fabbisogno di evidenze dei pagatori solo dopo la conclusione degli studi ha già mancato gli endpoint che decidono il beneficio aggiuntivo, e questa lacuna difficilmente può essere colmata dopo la registrazione.
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Panoramica
Perché il Market Access fallisce nonostante una registrazione riuscita?
Pianificazione Market Access dalla fase clinica precoce · AMNOG (§ 35a SGB V), EU 2021/2282 (EU-HTA, JCA), AM-NutzenV
Ultimo aggiornamento: 2026-06-13
Una registrazione dimostra efficacia e sicurezza nei confronti dell'autorità regolatoria. Il rimborso dimostra un beneficio aggiuntivo nei confronti del pagatore, e questa è una domanda diversa, con diversi standard di confronto e una propria finestra temporale. I quattro punti in cui i programmi di Market Access si bloccano più frequentemente:
- Registrazione e rimborso valutano cose diverse: la registrazione richiede la prova di efficacia e sicurezza, la valutazione precoce del beneficio ai sensi del § 35a SGB V richiede la prova di un beneficio aggiuntivo rispetto a una terapia di confronto appropriata. Chi ha testato solo contro placebo anziché contro il comparatore rilevante può essere registrato e tuttavia non essere in grado di dimostrare alcun beneficio aggiuntivo.
- La terapia di confronto appropriata e gli endpoint rilevanti per il paziente sono definiti nella procedura del G-BA e dell'IQWiG prima della presentazione del dossier. Se vengono affrontati solo dopo la conclusione degli studi, manca la base dei dati. Un colloquio di consulenza precoce con il G-BA serve esattamente a chiarire questi standard.
- L'importo rimborsabile viene negoziato in Germania dopo la valutazione del beneficio ai sensi del § 130b SGB V e viene rispecchiato in altri mercati tramite External Reference Pricing. Un prezzo di lancio negoziato troppo basso o pubblicato abbassa così anche i prezzi nei mercati di riferimento.
- Con il Regolamento UE-HTA (UE) 2021/2282, la valutazione clinica viene consolidata come Joint Clinical Assessment a livello UE. I fabbricanti devono servire simultaneamente un pacchetto di evidenze comune UE e le procedure di rimborso nazionali, anziché affrontarle in sequenza.
Servizi
Come la supportiamo
Strategia di Market Access e Evidence Roadmap
Analisi dei requisiti di rimborso per ciascun mercato target e confronto con il disegno di studio pianificato, documentata in una evidence roadmap che definisce il comparatore, gli endpoint rilevanti per il paziente e le fonti di dati per ciascun mercato prima dell'avvio degli studi registrativi.
Strategia AMNOG e Posizionamento G-BA
Preparazione della valutazione precoce del beneficio ai sensi del § 35a SGB V: definizione della terapia di confronto appropriata, linea argomentativa per il beneficio aggiuntivo e preparazione del colloquio di consulenza con il G-BA con catalogo di domande e documento di briefing.
Scopri di più →Corridoio di Prezzo e Launch Sequencing
Derivazione di un corridoio di prezzo affidabile dall'ipotesi di beneficio aggiuntivo e dalla logica di External Reference Pricing, nonché una sequenza di lancio dei mercati che eviti che un prezzo basso iniziale abbassi gli importi rimborsabili nei mercati di riferimento.
Scopri di più →EU-HTA e Joint Clinical Assessment
Preparazione alla Joint Clinical Assessment ai sensi di EU 2021/2282: sviluppo di un pacchetto di evidenze comune UE, coordinamento con le procedure di rimborso nazionali e pianificazione della presentazione parallela anziché sequenziale.
Strategia di Rimborso MedTech e IVD
Percorsi di rimborso per dispositivi medici ai sensi di EU 2017/745 (MDR) e diagnostici in vitro ai sensi di EU 2017/746 (IVDR): chiarimento dei codici di rimborso, richieste NUB e delle evidenze economiche che cliniche e pagatori richiedono per l'ammissione all'assistenza ordinaria.
Stakeholder Mapping e Value Story
Identificazione dei decision-maker rilevanti lungo G-BA, IQWiG, pagatori e società scientifiche cliniche, nonché una value story coerente che articoli in modo sostenibile lo stesso beneficio aggiuntivo per registrazione, HTA e negoziazione.
Scopri di più →Come collaboriamo
Cosa conta davvero
Il Market Access fallisce raramente a causa dell'autorità regolatoria, bensì per l'assunzione che una registrazione costituisca al contempo la prova del rimborso. Entrambi valutano cose diverse: la registrazione richiede efficacia e sicurezza, la valutazione precoce del beneficio ai sensi del § 35a SGB V richiede un beneficio aggiuntivo rispetto alla terapia di confronto appropriata definita dal G-BA. Questa sequenza è irreversibile: comparatore ed endpoint rilevanti per il paziente sono definiti prima della presentazione del dossier, e il disegno dello studio deve già averli incorporati. Chi testa contro placebo anziché contro lo standard richiesto è registrato e si trova comunque senza beneficio aggiuntivo dimostrato nella negoziazione ai sensi del § 130b SGB V, con conseguenze immediate sull'importo rimborsabile.
Per questo motivo il nostro lavoro non inizia al lancio commerciale, bensì nella fase di sviluppo precoce. La Evidence Roadmap chiarisce prima dell'avvio degli studi quale comparatore e quali endpoint siano richiesti per ciascun mercato, e il colloquio di consulenza precoce con il G-BA ancra questi standard. Con il Regolamento UE-HTA (UE) 2021/2282 si aggiunge la Joint Clinical Assessment: la valutazione clinica viene fornita a livello UE, il rimborso rimane nazionale, ed entrambi devono procedere in parallelo anziché in sequenza. La stessa logica di sequenza vale per il prezzo: un prezzo di lancio fissato precocemente viene rispecchiato tramite External Reference Pricing in altri mercati, motivo per cui la sequenza di lancio è una decisione di prezzo e appartiene all'inizio, non alla fine.
Il nostro approccio
Il nostro approccio
Fase
Risultato
Diagnosi Access
Panoramica dei requisiti di rimborso per ciascun mercato target: comparatore, endpoint richiesti, standard di evidenza e decision-maker per ciascuna procedura.
Evidence Roadmap
Piano di studi ed evidenze allineato che affronta i requisiti della valutazione del beneficio ai sensi del § 35a SGB V e della Joint Clinical Assessment prima dell'avvio degli studi.
Strategia di Prezzo e Lancio
Corridoio di prezzo definito e sequenza di lancio prioritizzata tenendo conto dell'External Reference Pricing e della negoziazione ai sensi del § 130b SGB V.
Posizionamento degli Stakeholder
Stakeholder map e value story allineata per G-BA, IQWiG, pagatori e società scientifiche.
Preparazione del Dossier e della Negoziazione
Dossier di valutazione del beneficio preparato e strategia di negoziazione, incluso il briefing per il colloquio di consulenza con il G-BA.
Lancio e Monitoraggio
Lancio accompagnato e monitoraggio continuo dello stato di rimborso, dei prezzi di riferimento e delle lacune nelle evidenze per la rinegoziazione.
Errori tipici
Perché i progetti spesso falliscono
Il Market Access viene avviato solo dopo la registrazione.
La terapia di confronto appropriata e gli endpoint rilevanti per il paziente della valutazione del beneficio ai sensi del § 35a SGB V sono allora già definiti, gli studi sono conclusi e non vi è più possibilità di testare contro il comparatore corretto. Questa è la ragione più frequente per il risultato 'beneficio aggiuntivo non dimostrato'.
Il disegno dello studio segue la logica della registrazione anziché quella del rimborso.
Un prodotto testato contro placebo soddisfa il requisito di registrazione, ma fallisce nella valutazione del beneficio perché il G-BA richiede il confronto contro la terapia standard consolidata; un colloquio di consulenza precoce con il G-BA chiarisce questo standard prima dell'avvio degli studi.
Il prezzo di lancio viene fissato senza la logica di External Reference Pricing.
Un importo rimborsabile pubblicato precocemente in un mercato a basso prezzo o negoziato al ribasso ai sensi del § 130b SGB V viene rispecchiato tramite meccanismi di prezzi di riferimento in altri mercati e abbassa lì il prezzo raggiungibile in modo permanente; la sequenza di lancio è pertanto una decisione di prezzo.
La procedura UE viene trattata come mera formalità delle procedure nazionali.
Con la Joint Clinical Assessment ai sensi di EU 2021/2282, la valutazione clinica deve essere fornita a livello UE, mentre il rimborso rimane nazionale; chi pianifica il pacchetto di evidenze comune e i dossier nazionali in sequenza anziché in parallelo perde la finestra temporale tra registrazione e avvio del rimborso.
Il rimborso MedTech e IVD viene equiparato alla marcatura CE.
La conformità ai sensi di EU 2017/745 (MDR) o EU 2017/746 (IVDR) consente l'immissione in commercio, ma non dice nulla sul rimborso; senza evidenze economiche e un percorso di rimborso chiarito si ottiene uno status commerciabile ma non rimborsato.
FAQ
Domande frequenti
Fonti
- Codice Sociale Libro Quinto (SGB V), § 35a (Valutazione precoce del beneficio / AMNOG) e § 130b (Negoziazione dell'importo rimborsabile)
- Ordinanza sulla valutazione del beneficio dei medicinali (AM-NutzenV)
- Verfahrensordnung des Gemeinsamen Bundesausschusses (VerfO G-BA)
- Regolamento (UE) 2021/2282 sulla valutazione delle tecnologie sanitarie (EU-HTA, Joint Clinical Assessment)
- Regolamento (UE) 2017/745 (MDR); Regolamento (UE) 2017/746 (IVDR)
- https://theentourage.de/expertise/market-access-strategy/ (contenuto esistente della pagina, rivisto)
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- § 35a SGB V (Valutazione precoce del beneficio / AMNOG)
- AM-NutzenV (Ordinanza sulla valutazione del beneficio dei medicinali)
- Verfahrensordnung des Gemeinsamen Bundesausschusses (VerfO G-BA)
- § 130b SGB V (Negoziazione dell'importo rimborsabile)
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- EU 2017/745 (MDR)
- EU 2017/746 (IVDR)
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