Wie führen Biotech-Unternehmen ein ATMP oder Biologikum durch das EMA-Verfahren zur Zulassung, ohne im CMC- oder Klassifizierungsschritt aufgehalten zu werden?
Wir begleiten Zell-, Gen- und Gewebetherapien sowie Biologika durch das EU-Verfahren: von der ATMP-Klassifizierung über die CMC-Strategie und Scientific Advice bis zum zentralisierten Zulassungsantrag bei der EMA. Advanced Therapy Medicinal Products fallen unter die Verordnung (EG) Nr. 1394/2007 und sind dem zentralisierten Verfahren nach Verordnung (EG) Nr. 726/2004 zugewiesen; eine nationale Zulassung ist nicht möglich. Der eigentliche Stolperstein liegt selten im klinischen Datensatz, sondern in der CMC-Reife: Bei kurzen Haltbarkeiten und begrenzten Freigabetests entscheidet die Herstell- und Charakterisierungsstrategie darüber, ob das Dossier den Bewertungsschleifen standhält.
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Überblick
Welche regulatorischen Besonderheiten gelten für ATMPs und Biologika?
Begleitung von ATMP-Klassifizierung bis Zulassungsantrag · Verordnung (EG) Nr. 1394/2007, EudraLex Volume 4 Part IV, EMA zentralisiertes Verfahren
Zuletzt aktualisiert: 2026-06-13
ATMPs und Biologika unterliegen den strengsten Anforderungen der Arzneimittelregulatorik. Vier Punkte, an denen Projekte am häufigsten hängenbleiben:
- Die ATMP-Verordnung (EG) Nr. 1394/2007 definiert die Produktklassen Gentherapeutikum, somatisches Zelltherapeutikum und biotechnologisch bearbeitetes Gewebeprodukt. Die offizielle Einordnung erfolgt über das ATMP-Klassifizierungsverfahren beim Committee for Advanced Therapies (CAT) der EMA.
- ATMPs sind dem zentralisierten Zulassungsverfahren nach Verordnung (EG) Nr. 726/2004 verpflichtend zugewiesen; eine rein nationale Zulassung ist nicht möglich. Die wissenschaftliche Bewertung läuft über das CAT, bevor das CHMP seine Empfehlung ausspricht.
- Die GMP-Anforderungen weichen wesentlich von der konventionellen Pharmaproduktion ab. Für ATMPs gelten die eigenständigen GMP-Leitlinien in EudraLex Volume 4, Part IV; für Biologika ist GMP Annex 2 maßgeblich, für Prüfpräparate in der klinischen Phase die GMP-Anforderungen für Investigational Medicinal Products. Im Vordergrund stehen Sterilität und die durchgängige Rückverfolgbarkeit vom Ausgangsmaterial bis zum Endprodukt.
- Die Hospital Exemption nach Verordnung (EG) Nr. 1394/2007 erlaubt nicht routinemäßig hergestellte ATMPs unter nationaler Genehmigung außerhalb der zentralen Zulassung. Sie ist eng begrenzt und in jedem Mitgliedstaat unterschiedlich geregelt; in Deutschland ist das Paul-Ehrlich-Institut zuständig.
Leistungen
Wie wir Sie unterstützen
ATMP-Klassifizierung & Abgrenzung
Vorbereitung und Begleitung des ATMP-Klassifizierungsverfahrens beim Committee for Advanced Therapies (CAT). Deliverable: begründeter Klassifizierungsantrag mit Einordnung als Gen-, Zell- oder Gewebeprodukt und Klärung von Grenzfällen zwischen Arzneimittel und Medizinprodukt.
Zulassungsstrategie & Regulatory Roadmap
Festlegung des Zulassungswegs im zentralisierten Verfahren nach Verordnung (EG) Nr. 726/2004 inklusive Prüfung von bedingter Zulassung und Zulassung unter außergewöhnlichen Umständen. Deliverable: dokumentierte Regulatory Roadmap mit Meilensteinen und Behördeninteraktionen.
CMC-Strategie für Biologika & ATMPs
Entwicklung der CMC-Strategie (Chemistry, Manufacturing and Controls): Wirkstoffcharakterisierung, Referenzstandards, Stabilitätsstrategie und GMP-konforme Herstellung nach EudraLex Volume 4 Part IV (ATMPs) beziehungsweise Annex 2 (Biologika). Deliverable: CMC-Konzept und Dossier-Beiträge für Modul 3.
Mehr erfahren →Scientific Advice & Behördeninteraktion
Vorbereitung und Begleitung von Scientific-Advice-Verfahren bei der EMA und dem CAT. Deliverable: Briefing-Package, Fragenkatalog an die Behörde und Nachbereitung der Bewertung als Grundlage für das Entwicklungsprogramm.
Mehr erfahren →Hospital Exemption & akademische ATMPs
Beratung von Universitätskliniken und akademischen Einrichtungen zur Hospital-Exemption-Regelung nach Verordnung (EG) Nr. 1394/2007. Deliverable: Bewertung der nationalen Genehmigungsfähigkeit und Aufbau des erforderlichen Qualitätssystems.
Wie wir zusammenarbeiten
Worauf es ankommt
Die Verordnung (EG) Nr. 1394/2007 stellt nicht primär höhere Hürden an die klinische Evidenz, sondern an die CMC-Reife. Drei Stränge müssen in der richtigen Reihenfolge zusammenkommen: die ATMP-Klassifizierung über das Committee for Advanced Therapies klärt, ob das Produkt überhaupt unter die ATMP-Verordnung fällt und damit dem zentralisierten Verfahren nach Verordnung (EG) Nr. 726/2004 unterliegt. Die CMC-Strategie nach den ATMP-GMP-Leitlinien in EudraLex Volume 4 Part IV muss zeigen, dass Wirkstoff, Charakterisierung und Freigabe trotz kurzer Haltbarkeit und begrenzter Testfenster beherrscht sind. Und das klinische Programm muss zu beidem passen. Wer die CMC-Reife zu spät angeht, verliert sie als kritischen Faktor, denn anders als bei kleinen Molekülen lässt sich der Herstellprozess hier nicht von der Wirkung trennen.
Genau hier setzen wir an. Frühes Scientific Advice bei EMA und CAT macht sichtbar, welche Anforderungen die Behörde an Vergleichbarkeit und Freigabe stellt, bevor Dossier-Module geschrieben und Chargen produziert werden. Das verschiebt den Aufwand in die frühe Strategie, wo Korrekturen günstig sind, statt in die Bewertung, wo eine Major Objection zur CMC das gesamte Verfahren um Monate verzögert.
Unser Vorgehen
Unser Vorgehen
Schritt
Ergebnis
Klassifizierung & Abgrenzung
Bestätigte Produktklasse nach Verordnung (EG) Nr. 1394/2007, geklärte Abgrenzung zu Medizinprodukt oder konventionellem Arzneimittel.
Zulassungsstrategie
Festgelegter Zulassungsweg im zentralisierten Verfahren mit Roadmap und geplanten Behördeninteraktionen.
Scientific Advice
Mit EMA und CAT abgestimmte Eckpunkte zu CMC, Präklinik und klinischem Programm.
CMC- & Dossier-Aufbau
CMC-Strategie nach EudraLex Volume 4 Part IV beziehungsweise Annex 2 und vorbereitete Dossier-Module für die Einreichung.
Einreichung & Bewertung
Eingereichter zentralisierter Antrag, strukturierte Abarbeitung der CAT- und CHMP-Fragen.
Typische Stolperfallen
Woran Projekte häufig scheitern
Die CMC-Strategie wird der klinischen Entwicklung nachgeordnet.
Bei ATMPs mit kurzer Haltbarkeit und begrenzten Freigabetests entscheidet die Herstell- und Charakterisierungsstrategie über die Zulassbarkeit; eine zu späte CMC-Reife erzeugt im Bewertungsverfahren die meisten Major Objections.
Die ATMP-Klassifizierung wird übersprungen.
Ohne frühe Einordnung über das Committee for Advanced Therapies bleibt offen, ob das Produkt unter die Verordnung (EG) Nr. 1394/2007 fällt und ob das zentralisierte Verfahren verpflichtend ist oder ein anderer Weg in Betracht kommt.
Die Hospital Exemption wird als dauerhafter Zulassungsersatz behandelt.
Die Regelung nach Verordnung (EG) Nr. 1394/2007 gilt nur für nicht routinemäßige Herstellung im selben Mitgliedstaat und ersetzt keine zentrale Zulassung; wer auf ihr ein skalierbares Produkt aufbaut, steht beim Übergang in die Routineversorgung ohne Marktzugang da.
Die Rückverfolgbarkeit von Ausgangsmaterial bis Endprodukt wird zu spät systematisiert.
Die Verordnung (EG) Nr. 1394/2007 und die ATMP-GMP-Leitlinien in EudraLex Volume 4 Part IV verlangen eine durchgängige Traceability für Zellen und Gewebe; lückenhafte Dokumentation des Spendermaterials fällt spätestens in der GMP-Inspektion auf.
Scientific Advice wird ausgelassen, um Zeit zu sparen.
Gerade bei neuartigen Therapien ohne etablierten Präzedenzfall ersetzt die frühe Abstimmung mit EMA und CAT teure Annahmen über Studiendesign und Vergleichbarkeit durch belastbare Behördenerwartungen.
FAQ
Häufige Fragen
Quellen
- Verordnung (EG) Nr. 1394/2007 (ATMP-Verordnung), Primärtext
- Verordnung (EG) Nr. 726/2004 (zentralisiertes Zulassungsverfahren), Primärtext
- EudraLex Volume 4, Part IV (GMP für ATMPs), Annex 2 und GMP für Prüfpräparate, Primärtext
- Writer-Material: atmp-biologika-zulassung.md (Quellinhalt, überarbeitet)
- https://theentourage.de/regulatory-compliance/zulassung-atmps-biologika/ (bestehender Seiteninhalt, überarbeitet)
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Referenzprojekte
Wie das in der Praxis aussieht
Berücksichtigte Verordnungen & Normen
- Verordnung (EG) Nr. 1394/2007 (ATMP-Verordnung)
- Verordnung (EG) Nr. 726/2004 (zentralisiertes Zulassungsverfahren)
- Richtlinie 2001/83/EG (Gemeinschaftskodex Humanarzneimittel)
- EudraLex Volume 4, Part IV (GMP-Leitlinien speziell für ATMPs)
- EudraLex Volume 4, GMP Annex 2 (Herstellung biologischer Wirkstoffe und Arzneimittel)
- EudraLex Volume 4, GMP für Prüfpräparate (Annex 13 / Leitlinie nach Verordnung (EU) Nr. 536/2014)
- EMA Committee for Advanced Therapies (CAT)
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